基因疗法Valoctocogene Roxaparvovec治疗严重血友病A：长期数据再次验证有效性和安全性
BioMarin制药公司近日宣布，基因疗法Valoctocogene roxaparvovec治疗严重血友病A的开放标签I/II期研究取得了新结果。
MedSci原创 - 重症血友病A，Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-01
WFH 2020：四年数据显示，A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血
长达四年的数据显示，输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后，严重A型血友病患者的出血率显著降低。
MedSci原创 - 基因疗法，A型血友病，Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-18
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分
网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16
NEJM：BioMarin的血友病AAV疗法3期临床试验结果发布，效果良好且持续
血友病患者由于极易出血且极难凝血，因此通常被长期限制活动，不能正常上学、外出游玩等，甚至于部分血友病重症患者需长期卧床，生活质量极其糟糕。
“生物世界”公众号 - 血友病，BioMarin - 2022-03-19
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑
BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。
MedSci原创 - BioMarin，血友病，基因疗法，Ⅲ期临床，长期效应 - 2019-06-02
BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec
MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18
ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07
Stem Cell Research & Therapy：联合移植技术让基因治疗成为A型血友病最具前景的治疗方法
目前A型血友病的护理标准是蛋白质替代疗法，需要频繁输注FVIII蛋白质浓缩物。尽管这些疗法带来了预期寿命和生活质量的益处，但高成本、终身输注的需要以及不能保持稳定的凝血因子水平使它们远非理想。
医麦客 - 联合移植，基因治疗，血友病 - 2019-03-27
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